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“基因剪刀”为何成为最火科技话题

作者:转化医学网文章来源:国内发布时间:2016-1-18 23:17:30

      什么技术,三次入围顶级学术刊物《科学》杂志年度十大突破,更在2015年底成为《科学》和《自然》杂志双双关注的年度焦点?
  什么技术,问世仅3年,就风靡全球生物医学研究机构,成为人类可能改造自身的利器?
  什么技术,中国科学家突破性应用使我国相关研究站在了全球前列,却也引发不小争议?
  “基因剪刀”技术(CRISPR)的出现让基因编辑技术实现精准、简单操作,让基因编辑的“门槛”大幅降低,修改、删除细胞基因如剪刀般“利索”。2015年,它闹出了不小的动静。
  潜力诱人
  基因剪刀是细菌防御病毒入侵的一种机制,2012年才被科学家发现并利用为基因修改工具。这几年,科学家不断利用它取得惊人成就。
  中国中山大学科学家黄军就的突破最为耀眼。2015年4月,他宣布在全球首次利用基因剪刀技术成功修改人类胚胎的一个基因,阻止这一基因的突变导致地中海贫血症。这一成果把对基因剪刀技术的关注度推向了巅峰。
  黄军就告诉《自然》杂志,他之所以编辑人类胚胎(医院废弃的有缺陷胚胎)基因,是因为“它能揭示癌症或糖尿病等疾病的基因根源,还能用来研究胚胎发育过程中各基因的功能。”
  另一引人瞩目的突破也由中国学者实现。在哈佛大学做博士后研究的杨璐菡只有29岁,她和美国同事敲除了猪基因组中的62个病毒基因,扫清了猪器官用于人体移植的重大难关,为全世界需要器官移植的上百万病人带来希望。
  “基因革命有两波热潮,第一个浪潮是读基因,也就是所谓的基因测序;第二波,就是编辑基因组。”杨璐菡对新华社记者说,“从科技发展的角度来说,我觉得基因剪刀技术只是基因修改技术的开端,我们在工具的性能和应用上还有很大想象空间。”
  界限上的争议
  对人类胚胎基因和生殖细胞(包括精子、卵子以及受精卵)基因“动刀子”,总是极具争议。黄军就的成果一经发表,西方学术界的一些专家最初一片惊愕。
  黄军就的报告显示,他们从医院获得了86个无法发育成婴儿的问题胚胎,绕开了伦理问题。研究人员随后对问题胚胎中与地中海贫血症有关的基因细胞进行基因编辑实验,28个胚胎的基因被成功修改,这为治疗一种在中国南方儿童中常见的遗传病——地中海贫血症提供了可能。
  论文发表后,国际再生医学联盟组织及一些专家发出呼吁,希望中止相关研究。虽然这一研究没有逾越伦理界限,但似乎已触碰到了一些业界人士的界限。
  英国广播公司曾报道说,中国科学家已经停止了实验。黄军就当时表示,“如果想在正常的胚胎中编辑基因,你的成功率必须接近百分之百才行。因此我们停止了实验,我们认为技术还不够成熟。”
  不少业内人士和权威期刊认为,黄军就的最大贡献,不是全球第一次成功在人类胚胎上进行基因编辑实验,而恰恰是最终得出结论,目前基因剪刀技术尚不能进行临床应用,因为仅有三分之一而不是百分之百的胚胎细胞基因得到成功修改。
  也许是认识到黄军就的开创性贡献,权威学术期刊《自然》杂志2015年底将他列入年度全球十大科技人物。
  超越争议
  从理论上讲,基因编辑可改变特定的遗传性状,因而可用来“改造”胎儿,让胎儿不再携带家族遗传的缺陷基因或致病基因,但同时也引发对“定制婴儿”等伦理问题的担忧。基因剪刀技术该向何处发展?是否应该暂缓甚至禁止相关研究?
  去年12月,人类基因编辑国际峰会在美国华盛顿发表声明,明确划出了一道不得逾越的“红线”:禁止出于生殖目的而使用基因编辑技术改变人类胚胎或生殖细胞。
  美国埃默里大学伦理学中心主任保罗·沃尔普在峰会一份声明中说,必须在什么能做、什么不能做方面纠正认识误区。当前对基因编辑用途的主要考虑是,修正致病突变与预防出生缺陷,而不是“定制婴儿”。
  纵观生物技术发展史,试管婴儿、克隆技术、转基因技术出现时都引发巨大争论。但这些技术仍然对人类社会作出了巨大贡献,试管婴儿技术发明者甚至获得了2010年的诺贝尔奖。
  一项新技术的发展,往往不会局限于某个争议方面,可发展领域很宽泛。例如,使用基因剪刀技术关掉动物的某一目标基因,并观察这个改变是否能够杀死细胞,以判断此基因是否能用于抗癌药研发。科学家还用它来改造和控制蚊虫种群等。
  农业上,科学家已经使用基因剪刀成功进行了改良小麦和西红柿的实验,还生产出抗白粉病(最普遍的枯萎病之一)的小麦。
  正如《科学》杂志执行新闻编辑约翰·特拉维斯所言:“科学家们梦想能操纵基因,基因剪刀技术如今让它成为现实,它的能力令人极其兴奋。情况就是这样。无论好坏,我们现在都生活在基因剪刀技术的世界里。”

(转自转化医学网)

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