哪种药物最贵？抗癌药还是降血脂药？答案或许出乎大家的意料。近日福布斯公布了9种患者年费用在20万以上的药物，他们全部是用于治疗罕见疾病的生物制剂，即孤儿药物。孤儿药物的价格持续上涨，已近乎天价，这也正是生技公司和大型制药企业不惜血本开发罕见病治疗药物的原因之一。
福布斯调查了众多华尔街生物技术分析师，列出了一些候选药物。然后，他们向这些药物的制造商询问了一个典型成年病人的大概费用。分析师对那些不知道具体费用的药品进行了费用估算。费用因剂量不同而有所差异，主要影响因素是病人体重和其他因素。上榜名单的药品，病人每年的平均费用在20万美元以上。而一些昂贵的抗癌药物，虽然年费用也在20万美元以上，但因为病人平均用药时间仅为数月，因而没有将它们列入名单。
以下是上榜的9种药物的简介：
Soliris（eculizumab，依库珠单抗）
年费用：40.95万美元
生产商：Alexion 制药
Soliris为人源型抗C5单克隆抗体，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria ，PNH)，系后天获得性的红细胞膜缺陷引起的对补体激活异常敏感的慢性血管内溶血，常睡眠时加重，可伴间歇性血红蛋白尿和全血细胞减少症或反复血栓形成。患者生存期通常在10年之内，美国约有8000人罹患该病。
Elaprase（idursulfase，艾杜硫酸酯）
年费用：37.5万美元
制造商：先灵制药
Elaprase作为酶替代疗法用于治疗Hunter综合症，即Ⅱ型粘多糖沉积病(Mucopolysaccharidosis II, MPS II)。MPS II是一种罕见的因溶酶体艾杜糖醛酸硫酯酶缺乏或不足导致机体粘多糖蓄积的遗传性疾病，患者出现面部畸形、呼吸困难和脑部损伤等而危及生命，全球约2000人罹患该病。
Naglazyme (galsulfase，加硫酶)
年费用：36.5万美元
制造商： BioMarin 制药
Naglazyme是利用重组DNA技术制备的一种正常人N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶，用于罕见的Maroteaux-Lamy 综合征，即VI型粘多糖沉积病（MPS VI)，症状包括头大、唇厚及身材短小等，全球患病人数约1100人。
Cinryze（C1 inhibitor，C1-酯酶抑制剂）
年费用：35.0万美元
制造商： ViroPharma
Cinryze为C1-酯酶抑制剂，用于治疗遗传性血管水肿（hereditary angioedema，HAE)。HAE为一种罕见并可能危及生命的免疫系统遗传性疾病，是因体内C1-酯酶抑制剂缺乏或失去功能所致。HAE常会自行发作或在紧张、手术及感染时发作，发作时可快速引起患者手、脚、肢体、脸、肠道和呼吸道水肿，而喉部水肿则能引起窒息。美国约6000人患有此病。
Myozyme（alglucosidase alfa，α-葡萄糖苷酶）
年费用：30.0万美元
制造商：健赞、 Biomarin制药
Myozyme是首个批准用于治疗Pompe病（庞培氏病，糖原累积症Ⅱ型）的孤儿药。Pompe病是一种罕见遗传性疾病，患者因体缺乏α-葡萄糖苷酶而导致糖原累积，致使肌肉萎缩无力，心脏变大，如不进行治疗，患者将需依赖轮椅和呼吸机度过余生。全世界患病人数约900人。
Arcalyst（rilonacept，列洛西普）
年费用：25.0万美元
制造商： Regeneron公司
Arcalyst属于白介素-1阻滞剂，用于治疗两种cryopyrin相关周期性综合征，即家族性寒冷型自身炎症综合征和穆-韦（Muckle-Wells）两氏综合征。cryopyrin相关周期性综合征属极罕见自身炎症疾病，患者出现反复性发热、皮疹、关节疼痛以及肾脏损伤，全球约2000人罹患此病。
Fabrazyme（β-agalsidase，β-半乳糖苷酶A）
年费用：20.0万美元
制造商：健赞公司
Fabrazyme是法布里（Fabry）病的酶替代治疗药物。法布里病是一种因半乳糖苷酶A缺乏导致的罕见的遗传性疾病，在临床上表现为脂肪在患者血管内多年累积，导致多器官功能障碍，使病人产生显著的疼痛并失能，最终引发器官衰竭和卒中。全球大约共有2200例患者。
Cerezyme（imiglucerase，伊米苷酶）
年费用：20.0万美元
制造商：健赞公司
Cerezyme为重组葡糖脑苷脂酶，作为替代疗法用于治疗高雪氏（Gaucher）病。高雪氏病又称葡糖脑苷脂沉积病，是一种家族性糖脂代谢性疾病，患者体内β-葡糖苷酶缺乏，致使葡糖脑苷脂蓄积在网状内皮细胞中，肝、脾、淋巴结、骨髓和中枢神经系统是其主要侵犯部位。全球约有5200例该病患者。
Aldurazyme （laronidase，α-L-艾杜糖醛酸酶）
年费用：20.0万美元
制造商：健赞、 Biomarin制药
Aldurazyme是首个用于治疗包括Hurler综合征在内的粘多糖贮积症I（MPS-I）的生物制剂。Hurler综合征又称粘多糖贮积症 IH型 (MPS-IH)，是 MPS-I型三种亚型 IH、IH/S、IS中最严重的一种，它是由于溶酶体内α- L-艾杜糖醛酸酶缺乏而引起的一种致残、致死性的遗传性代谢病，全球患病人数约600人。
