尽管目前基因药物进展不错，但是基因药物领域存在亟待解决的关键技术问题。虽然我国目前已经研究了3000多个人类基因，但与国外相比，仍然存在着较大的差距。
“基因药物是现代生物医药中的药物研发的主要方向。”在日前举行的第四届中国生物产业大会高层论坛上，天津溥瀛生物技术有限公司董事长于在林说。
基因药物是以基因组学研究中发现的功能性基因或基因的产物为起始材料，通过生物学、分子生物学或生物化学、生物工程等相应技术制成的、并以相应分析技术控制中间产物和成品质量的生物活性物质产品，临床上可用于某些疾病的治疗、预防和诊断性治疗。据介绍，基因药物类型广泛，包括重组蛋白质药物、人源化单克隆抗体、基因治疗药物、重组蛋白质疫苗、核酸药物等10多种类型。
人源化抗体药物进展最快
于在林说，近5年来，全球基因药物进展情况总体良好。截至今年5月，全世界已经批准123种基因药物。其中，进展最快、获得批准最多的药物是抗体药物。于在林表示：“在过去的几年内，至少有30种抗体药物获得批准，这个数据每年还在增加。”
但是，目前抗体药物的疗效有待进一步确认。于在林说，如今大规模应用的抗体药物，跟已经用了50年的氟尿嘧啶(5－FU)相比，并没有体现出更好的效果。“现在几乎绝大部分的抗体药在临床上没能延长病人的生存率(平均3个半月)，但患者还要承担明显的毒副作用和巨额的药物费用。”
基因治疗药物是基因药物的一种。“目前仅在中国获得批准进入市场。这种药物主要应用在头颈部肿瘤患者身上，而这种肿瘤的病例在中国并不是很多。”于在林说。
于在林介绍说，重组蛋白药物的进展非常不错，这几年，重组蛋白药物已经获批了好几个新药。“像这种融合蛋白(HSA或Fc)、PEG化、微球技术，也是一个非常好的新药研发领域”。
亟待解决的问题
于在林所领导的研发团队致力于基因药物的研究。一方面，致力于与重大疾病相关的具有自主知识产权的人类新基因的发现。他说，目前他们共发现了37个人类基因，其中数个已经获得了美国专利。
另一方面，他们在长效化重组人血清白蛋白融合蛋白技术平台用于新药研发方面已取得明显的进展。“现在已经完成两个治疗用生物制品国家I类新药的临床前研究，进入临床试验研究注册申报阶段。这两个新药均是新分子结构的创新重组蛋白质药物。在今后两年里有望每年再完成一个新药的临床前研究工作。”
于在林说，尽管目前基因药物进展不错，但是基因药物领域存在亟待解决的关键技术问题。
最重要的是加强原创性研究，形成自主知识产权。“只有掌握了新分子结构的发明专利，掌握了最原创的专利，今后才能用它进行药物的研发。”
其次要发展核心技术和公共平台技术，赢得竞争主动权。
于在林表示，改进(长效)型基因药物的研发是我国生物医药的最好的突破口。“它的安全性比基因治疗药物好得多。”
与国外差距较大
我国基因药物的研发始于20世纪90年代末期，利用人类基因技术开发的基因药物也是我国近年来支持的医药重点领域之一，历经近20年的发展，我国基因药物也取得了长足的发展，但是，业内人士指出，我国基因药物的研发仍然与国外有较大的差距。
基因药物从研发开始到上市销售大概需要12－15年的时间，不但要研究基因的功能，还要进行长时期、全方位的临床研究。在这10多年的时间里，每一阶段的临床实验都有可能被淘汰，而且花费不小，一个基因药物的研发可能会花费10亿美元左右。在我国，用这么长时间、花费这么多钱去研发一项拥有自主知识产权的基因药物可以说是举步维艰。基因药物的成果转化工作风险很大，不管是技术要求还是后续的投入都要更高，在这种情况下，一些企业不敢去接这样的工作，导致成果转化工作的环节停滞。
在国外，这些基因药物的研发主要由制药企业来承担，药企既可使用自有资金，也可吸引风险投资，相对来说比较自由而且可以承担较高成本；但在我国，基因药物的研发主要由政府投资支持，并依托国家项目去开发，资金并不充裕，这对基因药物的研发也有影响。
除了以上两点，我国对基因药物的审批也比较严格，虽然我国目前已经研究了3000多个人类基因，但与国外先进国家相比，仍然存在着较大的差距，这还需要今后我国加大对这方面的资金投入及政策倾斜，以保证我国基因药物的良性发展。
