尽管2009年全球经历了经济危机的冲击，但美国FDA药物研究与评价中心还是批准了25只新药上市，包括19只新分子实体和6只新生物制品。这一数据与上年度基本持平，但与上世纪90年代FDA批准的新药数量相比却相差甚远。诺华成为2009年新药获批的“首富”，一共有4只新药获批准上市，强生和葛兰素史克（GSK）各有2只。

新药给市场带来阳光

    2009年获FDA批准上市的一种基因重组抗纤维蛋白酶［商品名：Atryn；麻省生物技术公司（GTC Biotherapeutics）］，主要用于治疗遗传性抗凝血酶缺失［但没有获得CDER（美国FDA药品评价研究中心）的批准］。就Atryn的使用技术而言，它是第一种来源于转基因动物（转基因山羊）的治疗性蛋白。2009年10月16日，美国FDA批准了二价人类乳突病毒（HPV）疫苗（Cervarix，GSK）用于预防年龄介于10~25岁的人乳头瘤病毒第16、18型病毒的子宫颈癌与癌前病变患者。在临床研究中，疫苗在预防子宫颈癌前病变（子宫颈上皮癌分级2以上病灶以及原发性上皮恶性肿瘤）与人乳头瘤病毒第16、18型病毒相关癌症的作用率达93%。Carvarix的上市有利于人类预防宫颈癌，同时，该产品也有可能会成为企业未来发展的助推器，甚至对于整个制药行业，该药都会产生深远的意义。

    2009年9月25日，FDA批准强生公司治疗中重度银屑病的Stelara上市。该药是强生公司近年批准上市的最具新颖性药物的代表，属于单克隆抗体制剂，可靶向作用于细胞因子白细胞介素-12和白介素-23,治疗中-重度牛皮癣。它是第一只针对白细胞介素的单克隆抗体药物，患者使用Stelara治疗后，能有效缓解病情，提高生活质量，且该药每年只需要注射4次，它为患者带来了全新的治疗选择。2009年9月25日，FDA批准的10-脱氮氨基喋呤（Pralatrexate注射剂，商品名Folotyn，Allos制药公司）用于复发/难治性T细胞淋巴瘤（PTCL）的治疗，这是一种较少见的浸润性非霍奇金淋巴瘤。Pralatrexate是第一只用于治疗复发性或化疗耐受性的外周T细胞淋巴瘤的药物，就其创新性而言，该药的批准将对未来新药研究与开发具有指导意义。

    2009年8月3日，FDA批准百时美施贵宝和阿斯利康制药公司联合开发的二肽基肽酶-4抑制剂（DPP4）Onglyza（saxagliptin）上市。Onglyza将作为饮食和运动的辅助手段改善2型糖尿病成人患者的血糖水平。Onglyza是第2只被FDA批准的DDP4，第1只为Januvia，于2006年10月17日批准上市。Onglyza的批准，就商业价值而言，预期销售额可能超过10亿美元，成为新的“重磅炸弹”药物。

    2009年12月1日，FDA批准ecallantide（一种激肽释放酶抑制剂，商品名Kalbitor,Dyax公司）用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）所致的潜在致死性突发液体潴留。HAE为一种罕见的遗传性疾病，由C1酯酶抑制剂缺乏所引起。功能减退能够导致面部或身体其它部位迅速发生严重肿胀，从而有可能引发永久性毁容、残疾和死亡。消化道肿胀会引起剧烈腹痛、恶心和呕吐、呼吸道肿胀则有可能导致患者窒息。FDA曾于2008年10月13日批准Cinryze（一种来源于血浆的C1酯酶抑制剂）用于治疗HAE，ecallantide是FDA批准上市的第2只HAE治疗药物，由于该药与第1只上市新药相比，具有经皮给药的特性，因此，市场前景非常乐观。

研发仍是药企主旋律

    2009年从CDER批准的新药列表上分析，大制药公司的表现依然出色，不过这种现象仅集中在几个顶尖制药公司。尽管这些制药公司2009年的上市新药低于人们的期望，然而，诺华作为最大的赢家仍有4只新药获准上市：用于治疗晚期肾癌的Afinitor（通用名：依维莫司）、用于治疗疟疾的Coartem（通用名：蒿甲醚和苯芴醇）、用于治疗吡啉相关的周期性综合征的Ilaris（通用名：侃酷单抗）、用于治疗多发性硬化综合征的Extavin（通用名：干扰素β-1）。

    在生物制品方面，GKS的表现也相当出色：上市了预防宫颈癌的疫苗Ｃervarix、预防b型流感嗜血杆菌的疫苗Hiberix、用于治疗慢性淋巴细胞白血病的Arzerra（ofatumumab单抗）。Arzerra是GSK和Genmab公司联合开发的，Votrient（通用名：Pazopanib HCl）用于治疗肾癌。

    生物技术公司获批上市的有6只新药：Pralatrexate、Ofatumumab、romidepsin、ecallantide、antithrombin和ferumoxytol，这与预计的10～15只相差甚远，因此，结果有些让人失望。但从占比分析，2009年批准的生物制品已占24%，高于以前任何一年所占的比例。随着大制药公司对生物制药投资比例的加大，未来还有更多的生物制品获得批准，特别是新型疫苗和单抗。2009年FDA共收到6只生物制品上市申请，其中4只获得批准。

上市新药的特点

    在FDA批准的25只新药中，有15只属于治疗性新药，分别归属4大领域：自身免疫性疾病（3只）、癌症（5只）、心血管疾病（3只）、神经障碍（4只），其中有9只获得优先程序（P）上市新药，有7只属于这4个领域，但这类产品获批数与2007年、2008年相当。通过优先程序获得批准上市的药物中有6只属于其它类药物。

    人类正面临耐药菌的威胁，而2009年有两种抗微生物制剂获准上市：besifloxacin和telavancin，人类对新型抗生素需求依然很大。另据国际糖尿病联合会最新公布的数字，目前全球糖尿病患者为2.46亿人，到2025年这一数字预计将增至3.8亿人，世界范围内有超过1.5亿人受2型糖尿病的困扰，而这一数字预计在2025年也会翻番。2009年新批准治疗2型糖尿病的新药Onglyza为2型糖尿病患者带来了新的希望，但另外一只治疗2型糖尿病的新药胰高血糖素样多肽-1（GLP-1）（商品名：liragputode，Novo Nordisk公司）的审批却被延迟至2010年1月25日才获得批准上市，其他如Mannkind公司的吸入胰岛素装置正等待FDA批准上市。

    总体而言，2009年批准的新分子实体药物与生物制剂中，宫颈癌疫苗和治疗2型糖尿病的药物均有成为“重磅炸弹”药物的潜质。从上市新药的类型看，治疗癌症、慢性疾病的药物仍是今后制药公司优先开发的领域。另外，在所批准的生物制品中，有4只是人源单克隆抗体，由此可见，未来单克隆抗体药物依然是各大生物技术公司研发的焦点。