尽管现在人人都在抱怨医疗费用过高，但癌症治疗药物的价格仍居高不下。日前，美国就有一个获批上市的化学新药，其价格竟高达每月3万美元。

 

　　这个昂贵的新药名为Folotyn，它的价格是其他药物的3倍以上。已有批评指出，该药物的价格已经超出了它的价值，其他药物，如治疗结肠癌的爱必妥，每月只需1万美元，治疗肺癌的阿瓦斯汀只需要8800美元一个月。“Folotyn的价格已经超出了人们的想象。”患者权益组织Marti Nelson 肿瘤基金会主席Robert L. Erwin说，“对于这样的价格，患者的反应不可能不强烈。”

 

　　目前有多项研究显示，大部分制药商都在美国医保方案落地之前抬高了药品价格。但是，肿瘤药的价格居高不下却是一个多年顽疾。一些肿瘤学家都对此颇有微词，他们指出，患者和医保系统根本负担不起如此高昂的药费，这些药物通常也只能让患者的寿命延长几个月。而更何况，Folotyn的效用连这一点都没有达到，它的作用仅限于缩小肿瘤面积，实质上并不能延长患者寿命。

 

 

　　今年9月，FDA批准Floltyn作为首个用于治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的药物上市。据悉，这种疾病很少见但很难控制，每年大约有5600个美国人患病。现在，尽管Folotyn已经上市销售，但其开发商——Allos医疗公司——并没有在明年1月份前对其进行商业推广的计划。同时，Allos声称该药物有所值，价格并不高，因为它是目前外周T细胞淋巴瘤的唯一治疗药物。

 

　　 “这种疾病很凶猛，而现在患者没有其他选择。”Allos的商务主管James V. Caruso说。Allos是一家在英国威斯敏斯特有17年贸易历史的公司，但并无其他药物在市场上销售。Caruso先生表示，Folotyn的价格与其他肿瘤药的价格在同一水平上。由于肿瘤恶化的速度很快，患者用Folotyn的时间一般只有几个月，这样算下来，患者每个月的费用其实比很多其他药物都低。

 

　　 “我相信我们的价格是公道的。”他补充道，“这个价格也是以其他药物价格为基准而定的。”在上个月的专家电话会议上，Caruso先生透露，目前，在保险公司方面，Folotyn并未遇到阻力。

 

　　事实上，市场上也有一些罕见肿瘤病药物价格与Foltyn不相上下。例如，Genzyme生物公司治疗小儿白血病的药物Clolar，每个星期需花费 34000美元，而该公司强调2个星期的疗程就已足够。Genzyme公司的另一个药物Campath，用于治疗慢性淋巴细胞白血病，其一个星期的花费达到5000美元，其疗程一般为数周。

 

　　此外，每年约有15000美国人患上慢性淋巴细胞白血病，葛兰素史克10月份获批的该病症治疗药物Arzerra，6个月一疗程的治疗费用可达98000美元。由于前8个星期需要更高频率的用药，这段时间的费用就可达60000美元。

 

　　还有Gloucester 制药公司则拒绝透露该公司11月份刚刚获批的皮肤T细胞淋巴瘤治疗药物Istodax的定价，该药物即将在明年1月上市。

 

　　尽管有诸多先例存在，联邦医疗保险的肿瘤学领域高级副总裁Lee N. Newcomer仍然称Folotyn的价格“不合情理”。他说，仅Folotyn这一个药物就要用掉联邦医疗保险目前用于所有淋巴瘤患者诊断和后期治疗的全部费用。这个开支平均为87000美元一年。

 

　　他也表示，保险公司有义务负担这笔费用，因为目前患者除了Folotyn没有其他选择。

 

　　而另一方面，有信息显示，Folotyn在延长患者寿命方面的作用并不明显。在该药物一项主要的临床试验中，109个患者中有27%显示为肿瘤萎缩，且持续时间平均只有9个半月。从所有参加受试的患者来看，只有12%的人肿瘤萎缩持续时间超过14周。在这项试验中，还没有将Folotyn与其他药物或安慰剂进行比较。

 

　　 “该药并不算完美。”威斯康辛大学淋巴学专家Brad S. Kahl博士在FDA9月2日举行的咨询会上坦言，“但它仍然成功了一半。”这个评价让Folotyn获益良多，Kahl博士也成为了支持该药物通过审批的大多数人之一，最后评审投票的结果是10：4。

 

　　但令人遗憾的是，在获悉Allos公司给出的定价之后，Kahl博士表示对这个“过分”的价格非常失望。“这个价格挫伤了我使用该药的积极性。”他说，“让普通患者尝试一个疗效平庸的药物，且为此付出高额费用，这种做法显然违背道德准则。”

 

　　据了解，Folotyn以快速静脉注射的方式给药，每7周里有6周每周注射1次。由此，仅仅在观察患者疗效的第一个7周里，花费就可达70000美元。在临床试验中，该药的平均使用天数为70天，开销为70000～80000美元。而在现实中，有的患者则要使用该药物长达数月。

 

 

　　Leerink Swann财务公司的分析师Joshua Schimmer估计，该药物一般的疗程为3～5个月，总费用为126000美元，每个月的费用为36000美元。

 

　　对于投资者来说，高价格通常不是坏事。Schimmer给出的分析报告标题就是“Folotyn价格高昂，可增持”。同时他预测Folotyn在美国的年销售额在2014年以前可冲击3亿美元。

 

　　患者权益组织则坦陈，尽管他们希望价格再降低一些，但另一方面，也认为高药价有助于刺激制药公司开发新药。“我们所面临的情况就像一把双刃剑。”白血病和淋巴瘤协会的首席科学官Louis J. DeGennaro说，“获悉该药上市后，外周T细胞淋巴瘤患者无疑会将它视为救命稻草。”另据悉，该协会得到了Allos和其他公司的资助。

 

　　其实，Allos公司的命运并不平坦。它自1992年创立以来尚未实现盈利，却因上一个药物的上市申请夭折而损失3.5亿美元。“现在，公司的每一分钱都为Folotyn而花。”Caruso说。

 

　　Folotyn的上市申请通过后，Allos公司在二级市场发行了价值9300万美元的股票。在招股说明书中，Allos公司也明确提到，公司股票所潜在的风险主要在于：去其他同类的治疗方式相比，Folotyn的价格不具优势。该公司还表示，出于商业目的，公司也有可能降低Folotyn的价格或提供折扣价格，这些因素也是投资者不得不考虑的。

 

　　和所有拥有高价药的公司一样，Allos为了能让患者无所顾忌地用药，已经制定出一套解决方案。它表示，对于那些没有参加保险、无法支付药费的患者，公司会免费向他们提供药物。

 

　　而实际上，仅仅靠患者以联合支付的方式现金付款部分（医保计划中占20%），Folotyn就可有不菲的收入；所以，Allos公司正积极地为一项联合支付项目提供财政支持，这个项目由患者权益组织——全国罕见疾病协会发起。这种联合支付的方式在帮助患者支付药费的同时，也会让公司的销售业绩节节攀升。如果20%的药费由联合支付来完成，那剩下的80%就是联邦医保的任务了，而这一部分费用高达每月24000美元。

 

 

　　Folotyn（通用名为pralatrexate）由甲氨蝶呤改良而来，作为一个应用多年的老化学药，在过去数十年里，甲氨蝶呤丝毫没有显露出能够有效治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）这一罕见血液疾病的“英雄本色”。

 

　　pralatrexate的早期开发和研究主要在美国三个非营利性组织中进行，美国联邦政府只对某些研究项目提供资金支持。这三个组织分别是：斯隆凯特灵癌症中心、美国南方研究所和SRI国际。

 

　　Allos医疗公司2002年从这三家机构获得了pralatrexate的所有权，它当时支付了200万美元作为首付款。随后，该公司又为其付出了980万美元的代价。

 

　　将pralatrexate纳入囊中之后，Allos又投入大约1亿美元用于相关研发，其资金投入的大部分最终成就了Folotyn。目前，该公司仍在不遗余力地开发该药物的其他适应症，例如肺癌。