庞贝氏症新药BMN-701被指定为罕见病治疗药

    据悉，BioMarin制药公司推出的庞贝氏症在研药BMN-701已被FDA指定为罕见病治疗药。BMN-701是一种由胰岛素样生长因子2和α葡糖苷酶制备的一种新型融合制剂。

    BioMarin已递交了药物的临床实验申请，并有可能于2011年第一季度开始进行该药的I/II期临床实验。

    BioMarin负责人吉恩?杰克斯表示，BMN-701被FDA指定为罕见病治疗药对该公司庞贝氏症药研发项目来说具有里程碑意义。

    FDA作出上述决定的部分原因是BMN-701与治疗该症的其他药物Myozyme/Lumizyme显著不同。与采用GILT技术制备的靶向作用于甘露糖-6-磷酸的传统药相比，BMN-701有望能为溶酶体传送更多的酶。